執行長PaulHudson在2019接手賽諾菲時,推了一「以赢為目的」(playt win的策略,聚焦在公司缺乏的治療領域中推出first-in-class和best-in-class的藥物。
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| 法國賽諾菲藥廠 |
本週二賽諾菲揭露歐盟執委會(EuropeanCommission的兩項核准,針對其罕見疾病的酵素替代療法(enzyme replacement therapies)ㆍ
第一款療法是Xenpoxyme,是第一個也是唯一治療酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的非中樞神經系統症狀的酵素替代療法另一款是Nexvidyme,這是超過15年歐洲准的第一個貝氏症的新治療方案。
Xenpoxyme是針對A/B和B型的ASMD缺乏,造脂肪堆積,可能破壞器官功能並導致死亡A/B型ASMD影響器官,包括大,在生後前幾年是致命的型ASMD影響器官,主要是肺部,導致預期壽命只有17年。
每兩周注射一次的Xenpoxyme可替代有缺陷的酸性鞘磷脂,減少脂肪的堆積。根據兩項試驗顯示Xenpoxyme改善了肺功能,減肝臟和臟的體積。
據賽諾菲表示,在歐洲、日本和美國大約有2000人患有A/B和B型ASMD的疾病·epoxyme已在日本獲准,美國方面的結果將在10月揭曉。
賽諾菲全球研發主管JohnReed醫師在新聞稿中表示:ASMD族群已經等了多年,希望能治療這種罕見、讓人衰弱的遺傳疾病。通過核代表我們能夠提供給患者覆性的轉變。」
Nexviadyme則是針對晚期合嬰兒的龐貝氏症Nexviadyme去年8月獲FDA核准用於治療龐貝氏症的晚期發病形式,Nexviazyme是美國的上市名稱。
Nexviadyme是賽諾菲明星藥Myozyme的改版,有助於促進更佳的肺部能。
新聞來源:Sanofi racks up 2 approvals in urope for nzyme eplacement therapies for rare diseases
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