2020年5月2日 星期六
2020年3月23日 星期一
英國女子染新冠病毒稱: 呼吸如玻璃般刺痛!
#新冠病毒#佛系防疫法＃義大利死亡人數超過大陸
英國女子染新冠病毒稱: 呼吸如玻璃般刺痛!
意大利因冠狀病毒大流行造成的死亡人數上升至3405人，超過了迄今為止在中國記錄的死亡總數。
相較於歐陸多國的強力作為，英國政府並不禁止大型聚會或體育賽事，也不停課。相較於韓國大規模的檢測，英國政府並不打算對輕症的疑似個案進行檢測，只請他們自行在家隔離。
首相強森一句「許多家庭將提早失去摯愛之人」引發熱議，接著首席科學官瓦朗斯（Patrick Vallance）在其他場合接受訪問，提到「群體免疫」（herd immunity）一詞更激起爭論與批評。有媒體宣稱英國政府要以達成群體免疫作為防疫策略，更宣稱這過程會死幾十萬人。這種佛系防疫的做法, 無疑是對防疫毫無幫助!
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2020年3月2日 星期一
文明之旅, 冬季養生的智慧
天地萬物經數百萬年的演化，依循四季氣候變化，衍生出一套最佳生存模式，「春生、夏長、秋收、冬藏」。中醫先賢們自知身為天地間的後起之秀，謙卑地觀察並學習這套生存模式進而調整生活作息，這就是中醫養生學的基礎。
依中醫養生觀，冬季是萬物收藏的季節，其氣候主寒。天地間，枯枝漫天，蟲獸冬眠。萬物盡量地減少能量散失，以等待著明年春天的生機。台灣地處熱帶與亞熱帶氣候地區之間，冬季天氣雖不至於冰天雪地，隨著頻繁的冷氣團襲來，每日晨間驟降的溫度，人們的生活作息當然也必須有所調整。
作息上，應早睡晚起，避開早晚低溫的時段，晨間的活動建議可等太陽露臉再說，且要預防性的加強早晚保暖工作，尤其是年長者。臨床觀察，許多心血管疾病常發生在這些時段，不可忽視。
活動上，運動不宜過度，求輕求緩，最忌諱運動後大汗淋漓，導致風寒從毛孔入裡，輕則頭痛感冒，重則導致五臟寒症。但因此而避開運動亦不好，冬季的寒邪常會凝滯末梢血液循環、繃緊筋肉，適當選擇輕度有氧或健康操才是上策。
2019年11月6日 星期三
日腦科醫師：再不注意它 任何人都會罹患阿茲海默症, 台視中視央視三立東森
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2019年3月18日 星期一
5 個值得關注的生醫製藥的趨勢
“如果你能看到時間的種子，並說出哪些穀物會生長，哪些不會生長，那麼請對我說話，”Banquo懇求莎士比亞的“麥克白”中的女巫，為自己和他最親密的朋友麥克白尋求洞察未來。
生物製藥行業的觀察者，高管，尤其是投資者經常表現出與一年即將結束時相同的願望，這就解釋了為什麼通常有一波新聞文章和評論試圖根據即將到來的12個月來預測來年的事件結束。
2018年獲得了多項一流的批准，包括Alnylam的Onpattro™（patisiran） ，首次獲得FDA授權的RNA干擾（RNAi）處理，以及炙手可熱的風險資本融資和強大的首次公開募股（ IPO）活動，包括由生物技術藥物開發商和全球合同研究組織發起的有史以來規模最大的IPO。
但隨著美國和中國經濟活動放緩的跡象，英國在歐盟的未來持續存在不確定性，以及圍繞醫療服務提供，特別是治療價格的未解決問題，2019年是否會如此良好仍有待觀察生物製藥一年，2018年在很多方面。
以下是專家和其他與行業有關的其他生物製藥相關趨勢的清單，如GEN採訪中所述，或最近幾週的報告和其他公開聲明。
1.癌症免疫療法
追踪癌症免疫治療和更廣泛的生物製藥行業發展的Loncar Investments首席執行官Brad Loncar告訴GEN，他預計2019年癌症免疫治療的發展將超過過去已進入市場的嵌合抗原受體（CAR）T細胞。一年左右，面向下一代細胞治療產品，多為同種異體產品。
“這個領域的最終標誌是Allogene Therapeutics，”Loncar說，指的是同種異體CAR-T療法的創業開發商，該療法於2018年4月以3億美元融資，然後在9月通過完成可轉換票據的私人融資。
Allogene的開發流程包括由UCART19領導的7名候選人，UCART19是Pfizer與Servier合作開髮用於治療表達CD19的血液系統惡性腫瘤的I期同種異體CAR-T候選者，最初的重點是複發/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）。 輝瑞將從Servier和Cellectis獲得許可的UCART19和16名臨床前CAR-T候選人交給Allogene，該公司表示計劃與前美國權利持有人Servier合作，在2019年下半年開始對ALL的UCART19進行潛在的註冊試驗。
12月3日，Allogene和Servier在兩項正在進行的UCART19第一期研究中大肆宣揚積極的臨床數據，結果顯示67％的患者（21例中有14例）完全緩解（CR）或完全緩解，血液回收不完全（CRi）。 “我們對此分析中報告的數據非常鼓舞，這些數據要求進一步開發UCART19，”Servier腫瘤學主任，醫學博士，帕特里克斯特拉斯在一份聲明中說。
Loncar表示，2019年也是開發雙特異性抗體（bsAbs）的重要一年。 他引用了Regeneron Pharmaceuticals的bsAb候選REGN1979，該公司在12月1日至4日在聖地亞哥舉行的2018年美國血液學會（ASH）年會上提出了積極的第一階段概念驗證數據。
根據Regeneron的研究，接受REGN1979劑量為5 mg-40 mg治療的1~3級復發或難治性濾泡性淋巴瘤經過大量預處理的患者經歷了100％的總體緩解率（ORR），包括8個完全緩解[CR]和2個部分緩解[ PR]，而90％的反應者在治療期間保持了反應。
根據這些數據，Regeneron說，它計劃在2019年開始一項潛在的註冊II期試驗，該試驗調查REGN1979在復發或難治性濾泡性淋巴瘤中的作用。
2.兼併與收購（併購）
最近幾個月股票市場的暴跌還沒有影響幾個促使生物製藥公司或公司影響生物製藥的兼併和收購（M＆A）的因素。
Informa Pharma Intelligence的副總裁兼交易負責人Steven Muntner告訴GEN ，截至12月11日，2018年在生物製藥領域發生了約2650億美元的併購活動 - 比2017年全年的2100億美元增長26％。
“從併購角度來看，市場似乎並沒有真正放緩。 交易類型可能正在轉變，但看起來市場本身並沒有放緩，“蒙特納說。
Muntner表示，推動併購交易的一個因素是，越來越多的公司希望通過剝離非核心或外圍資產來縮小其治療重點。
最近幾週，Mallinckrodt透露計劃將其專業仿製藥業務和活性藥物成分業務以及Amitiza®（魯比前列酮）推向股東，該公司宣稱是便秘和腸易激綜合徵（IBS）的適應症。將於2019年下半年或更早完成。 拜耳表示，它正在權衡退出動物健康業務的選擇權，這些選擇權正在重組中進行探討，該重組將在2021年底之前消除全球約12,000個就業崗位 。
“許多公司正在重新確定其投資組合的優先級。 他們真的決定'我們應該專注於某些領域，'“蒙特納說。 “我們所看到的，我認為我們可能會看到的更多，是大公司的剝離和剝離，因為他們繼續專注於更多。 然後作為回報，他們會做更多的併購，並且他們會更好地獲得符合他們專業的東西，而不是試圖專注於一切。“
Muntner表示，生物製藥併購的另一個推動因素預計將持續到2019年，這是非傳統“破壞性”交易的崛起。 2018年期間，其中包括1月30日推出的亞馬遜 - 伯克希爾哈撒韋 - 摩根大通公司員工醫療保健企業以及Cigna以670億美元收購Express Scripts，並於12月20日完成。
美國哥倫比亞特區地方法院高級法官理查德·J·萊昂表示，他正在考慮延遲批准這筆交易，另一項具有破壞性的協議是CVS與Aetna的6,000億美元合併，該合併於12月初遇到阻力。儘管它被美國司法部批准。 12月21日，萊昂法官接受了一項CVS動議，讓Aetna在關鍵人員，定價和產品決策中保留說出口，同時繼續審查擬議的合併。
3.數字治療學
根據近年來的進展，特別是2018年的進展，預計治療和電子產品將建立越來越密切的聯繫。
FDA 批准了Teva Pharmaceutical Industries的ProAir®Digihaler™ （硫酸沙丁胺醇117 mcg）吸入粉末，從2018年開始。 根據Teva的說法，呼吸數字治療儀是第一款也是唯一一款內置傳感器和配套移動應用的數字吸入器，旨在為哮喘和COPD患者提供吸入器使用信息。 ProAir Digihaler適用於治療或預防4歲及以上患有可逆性阻塞性氣道疾病的患者的支氣管痙攣，以及預防4歲及以上患者的運動性支氣管痙攣（EIB）。
3月，美國食品和藥物管理局為阿斯利康的Symbicort®氣溶膠哮喘吸入器的數字醫療公司Adherium的Smartinhaler TM傳感器的場外交易（OTC）銷售提供了510（k）許可。
在此期間， 數字治療聯盟行業聯盟於10月將數字治療定義為包括“向由高質量軟件程序驅動的患者提供基於證據的治療干預以預防，管理或治療醫學疾病或疾病的治療” 。 它們可單獨使用或與藥物，設備或其他療法配合使用，以優化患者護理和健康結果。“
該聯盟的成員包括五個生物製藥巨頭：拜耳，勃林格殷格翰，默克公司，諾華公司和賽諾菲公司。
諾華公司負責數字業務開發和許可的副總裁兼全球負責人Jeremy Sohn在6月4日至7日在波士頓舉行的生物技術創新組織（BIO）2018國際年會上的一次小組討論中表示，藥物正在超越眾所周知根據MobiHealthNews的說法，Sohn說，“正如FDA將告訴我們的那樣，這一點始終是不變的，它是關於數據驅動的過程，它可以讓我們證明功效和真相。”
根據ResearchandMarkets週五公佈的“ 數字治療報告2018-2025 ”報告，2016年底數字治療投資達到1796億美元，預計到2025年底將增長到5366億美元。
根據Rock Health的數據顯示2017年投資56億美元，2018年上半年投資34億美元，普華永道預計2017 - 2018年將對數字醫療企業進行120億美元的風險投資。
“2019年，新進入者和生物製藥和醫療器械公司將向市場推出新的數字療法和互聯健康服務，幫助患者改變行為，為醫療服務提供者提供實時治療見解，並為保險公司和雇主提供更有效管理的新工具受益人的健康狀況，“普華永道稱。
4.細胞和基因治療
涉及再生醫學開發者的交易活動 - 包括專注於細胞和基因治療和組織工程的公司 - 在2018年期間升溫。在過去一年的前三個季度，根據Informa Pharma Intelligence，涉及這些的併購交易中的預付款為189億美元。公司已經發生 - 與2017年全年的135億美元相比，2016年僅為10億美元。
“兩年內有10億到190億美元？ 我不得不說，這顯然是一個驅動因素，“Informa Pharma Intelligence的Steven Muntner評論道。
今年最大的基因治療協議是Novartis 以87億美元收購AveXis ，於5月15日完成。該交易擴大了Novartis的神經科學組合及其在基因治療方面的應用 ，其中有望成為1型脊髓性肌萎縮症（SMA），AVXS-101 。 在細胞治療方面，Celgene在1月22日宣布並於3月6日完成的交易中以90億美元收購了Juno Therapeutics及其嵌合抗原受體（CAR）T細胞和TCR（T細胞受體）治療的管道。
另一項大型細胞治療正在進行中：GlaxoSmithKline（GSK）於12月3日表示計劃向Tesaro支付約51億美元 ，該公司每天銷售一次口服聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑製劑Zejula™（niraparib）。 雖然今年早些時候Tesaro首席執行官Lonnie Moulder承認，整個PARP抑製劑類別的醫生接受程度低於預期，但他表示相信抗癌類別最終會反彈 - 這是GSK所共有的信心。
“然而，細胞治療和相關技術的巨大樂觀情緒普遍存在，並且正是在這個領域，估值仍在測試中，”EvaluatePharma在其Vantage 2019預覽報告中指出並警告說。 “未經證實的技術公司能夠在多大程度上保持明年的十億美元以上的估值，這將標誌著經濟衰退的深度。”
估值較高的公司包括Allogene和CRISPR Therapeutics，該公司於11月擴大了對MaxCyte細胞工程技術的權利，通過擴大公司的合作夥伴關係，擴展至3月，開發了免疫腫瘤學中基於CRISPR-Cas9的細胞療法。 2017年。擴大的伙伴關係的價值沒有披露。
根據Informa編制並於11月由再生醫學聯盟發布的季度數據，2018年前三季度涉及再生醫藥公司的全球融資總額為107億美元，比2017年第一季度至第三季度增長40％。總計包括2.8美元第三季度增加了10億美元，比2017年7月至9月增加了59％。
5.生物製藥投資
華爾街對生物製藥庫存的價格貶值有多嚴重？ 由生物製藥股票組成的三隻主要交易所交易基金（ETF）在2018年期間下跌。
截至12月26日，iShares Nasdaq Biotechnology ETF（IBB）報收於94.81美元，較去年同期的107.44美元下跌12％。 Invesco Dynamic Pharmaceuticals ETF（PJP）收於61.33美元，較去年同期下跌6％，從64.96美元下跌，而First Trust紐約證券交易所Arca Biotech ETF（FBT）從2017年12月21日的125.22美元下跌3％至121.24美元。
儘管有這些下降，近60％的投資者，高管和其他人回應12月7日發布的Biotech Showcase™調查表示，他們預計最近幾個月的股市波動會影響2019年的整體生物技術投資。投資者購買的浪潮。
調查受訪者還證實了一對全球投資觀念，其中多數（45％）預測，與包括英國，德國，比利時 - 荷蘭在內的全球生物技術熱點相比，2019年中國生物技術投資資金增幅最大 - 盧森堡（“比荷盧”），日本，法國，斯堪的納維亞半島，韓國，以色列和新加坡。
對中國持樂觀態度的一個關鍵原因 - 儘管由於債務增加及其與美國的貿易戰經濟放緩，但香港交易所採取了允許收入前生物製藥公司上市的規定。
Loncar Investments的Brad Loncar表示，今年有17家生物技術公司在香港申請首次公開募股（雖然並非所有公司都是預收入），其中有6家公司已經開展業務。 其中六個是創造收入的無錫AppTec，本月早些時候在香港交易所籌集了約10億美元，而該公司在5月份在上海證券交易所首次公開募股籌集了3.543億美元。
雖然英國排名第二，10％的投資者和高管預測樂觀，但更大比例的投資者（75％）表示他們預計英國的投資會減少，如果符合預期它會通過離開歐盟實施“脫歐”三月。
來源：https://www.genengnews.com/a-lists/5-biopharma-trends-to-watch-in-2019/
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2018年12月16日 星期日
規範基因治療革命
2018年12月12日
醫療監管機構為基因治療進行了一波臨床研究。
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| 圖片來源：Sam Falconer |
For rare genetic diseases that affect the young, such as a neurodegenerative condition called spinal muscular atrophy, gene therapies bring much-needed hope — a chance for the child to live a relatively normal life. But they also raise serious fears about their efficacy and the potential risks that accompany irreversible one-off treatments.
對於影響年輕人的罕見遺傳疾病，例如稱為脊髓性肌萎縮的神經退行性疾 病，基因療法帶來了急需的希望 - 讓孩子過上相對正常的生活。 但他們也對其功效以及伴隨不可逆轉的一次性治療帶來的潛在風險表示嚴重擔憂。
自然觀的一部分：基因療法
平衡這些希望和恐懼的責任在於歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品和藥物管理局（FDA）。 他們作為治療守門人的資格很快將通過大量臨床試驗進行測試。 FDA專員斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）表示，今年美國食品和藥物管理局預計將接受約250項申請，開始進行新細胞和基因治療的臨床試驗。
面對生物學理解和治療傳遞技術的快速進步，這兩個監管機構正在為臨床試驗制定新的指南，並準備就哪些藥物批准進行營銷做出艱難的決定。 但憑藉他們在數百項早期研究中的經驗，這些機構相信他們可以像對待任何其他新療法一樣有效地評估基因療法。
規範安全
基因治療長期以來一直受到極少數死亡的困擾，最初是在1999年的美國臨床試驗中，然後在幾年後的歐洲研究中。 然而，過去十年中一系列成功的臨床試驗為這些治療方法的進展創造了足夠的信心。
2017年12月的一個里程碑是FDA批准的體內基因治療產品，來自賓夕法尼亞州費城的Spark Therapeutics的Luxturna。 Luxturna治療由一種名為RPE65的基因突變引起的罕見的遺傳性眼病，該基因可導致失明。
另一個是2018年8月宣布，在臨床研究開始之前，美國國立衛生研究院（NIH）重組DNA諮詢委員會在遺傳醫學誕生之初就已開始進行臨床研究，因此不再需要對基因療法進行審查。 Gottlieb和美國國立衛生研究院院長弗朗西斯柯林斯在一篇論文中寫道：“現在已經沒有足夠的證據表明基因治療的風險是完全獨特和不可預測的 - 或者該領域仍然需要特殊的監督，而這種監督不屬於我們現有的確保安全的框架。”今年早些時候發表（ FS Collins＆S.Gottlieb N.Engl.J.Med.379,1393-1395; 2018 ）。
即便如此，這類新藥仍然存在嚴重風險。 “並不是人們會說：'哦，這一切都很安全，不要擔心'，”血液學家兼Spark主席Katherine High說。 “現在我們真的有一些參數，我們可以在其中工作。”
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外科醫生使用Luxturna，這是美國食品和藥物管理局批准的首個體內基因療法，用於治療患有遺傳性眼病的男孩。 圖片來源：Ed Shipman /馬薩諸塞州的眼睛和耳朵
她指出，例如，先前的試驗已經收集了大量關於通過腺相關病毒（AAV）傳遞的Luxturna等療法的證據，特別是對於全身給藥或眼睛等常見靶向組織。這種AAV療法通常在肝臟中產生短期免疫應答，但是這個問題通常可以通過使用類固醇來治療。 “對於其他目標組織，或者高於人們迄今為止使用過的劑量，您可能需要額外的信息，”High說。 “實際上有很多方法可以克服免疫反應，這是進行臨床研究和尋找答案的問題。”
蓋恩斯維爾佛羅里達大學鮑威爾基因治療中心主任Barry Byrne表示，現在宣布今天的基因治療安全還為時尚早。 “他的經驗非常有限，”他警告說，“還有很多工作要做，以了解如何在各種條件下使用它們。”
有許多未解決的問題，例如，如果接受AAV提供的基因療法的患者之前曾暴露於某種形式的病毒，或者基因療法產生的蛋白質因為免疫系統尚未接受過培訓而引發反應，會發生什麼？ Byrne補充說，將它們視為'自我'。 但他認為，正在出現避免或控制此類免疫問題的策略。
當進入臨床研究時，新形式的基因療法遞送和作用機制有時不能達到預期的效果。 2018年9月，總部位於加利福尼亞州里士滿的Sangamo Therapeutics報告了人體內第一次基因編輯試驗的初步結果，該療法用於治療罕見的代謝性疾病，稱為亨特綜合徵。 該疾病主要影響男性，引起許多嚴重症狀，目前治療需要每週注射一次酶。 但最初的Sangamo試驗未能證明臨床獲益，現在他們繼續服用更高的劑量。
監管機構正在尋求為這些新興的基因編輯療法提供更多指導。 EMA高級醫療官員Hans-Georg Eichler表示，EMA和FDA正在共同努力“以避免我們兩人之間的分歧”。 “在一般的基因治療中，我們喜歡相信我們知道主要風險是什麼，但你永遠不會知道，”艾希勒說。 “明天，一些全新的東西可能會突然出現。 但這並不是說患者不應該接受基因治療。“
更好的設計
鑑於基因療法的新穎性和潛在的風險和回報，他們的讚助商傾向於在開發早期就開始與監管機構合作 - 通常很早。 “理想情況下，當你設計臨床前開發時，你會與代理商交談，”馬薩諸塞州劍橋市生物技術公司Bluebird Bio的監管副總裁Anne-Virginie Eggimann說。 “您可以與他們就設計該計劃進行一般性討論，以及您如何看待您的首次人體臨床試驗。”10月，Bluebird Bio向EMA提交了針對其LentiGlobin基因療法的營銷申請，旨在治療一種稱為輸血依賴性β-地中海貧血的罕見血液病。
與LentiGlobin一樣，提交給FDA的基因治療研究新藥（IND）申請中約有70％用於治療罕見疾病。 大多數這些病症首先出現在兒童時期，其中大多數具有毀滅性的結果。 但是，通常不可能進行包括大量受試者和對照組的正常臨床試驗。
“我們知道在這些情況下你必須要有一定的靈活性，這正是我們通常在公司早期討論時所討論的，”艾希勒說。 “我們進行談判，看看我們如何能夠在這種情況下獲得最好的效果。”
鑑於許多罕見的遺傳性疾病襲擊兒童的破壞性，父母經常要求加速臨床試驗。 但開發商強調降低安全標準不是一種選擇。 “我真的理解孩子患有嚴重疾病的父母的緊迫感，”高說。 “另一方面，這是一個你不能有兩個安全標準的領域。”
試驗贊助商和監管機構也擔心候選產品的製造方式，以及產品如何隨著時間的推移而受到製造過程變化的影響。 使用生物材料製作基因療法是一個非常複雜的過程，每一步都必須確保極高的質量。 大多數學術實驗室和生物技術創業公司缺乏足夠的專業知識和設備，足以在商業規模上生產商業級療法。目前很少有生物製造設施提供這樣的服務，並且這些操作因目前臨床試驗的治療數量而過載。 隨著試驗的進展，需要改善製造工藝，同時保持產品的一致性以保持監管機構的滿意度，這些困難更加複雜。
“製造業是我們必須以不同的方式思考的問題，因此我們可以在第一時間做到正確，”負責基因治療的馬里蘭州Silver Spring生物製品評估與研究中心主任彼得馬克斯說。
英國政府商業孵化器細胞與基因療法彈射器首席臨床官員杰奎琳巴里說：“人們常常在實驗室工作台上進行小規模的開發，他們需要擴大規模，擴大思路。” “我們很早就嘗試與他們合作，轉向一個良好的製造過程，並收集數據，支持臨床試驗階段之間產品的發展，而無需回頭重做研究。”
基因療法還需要對產品批准延長多年的患者進行隨訪，因為這些一次性治療的長期影響根本不為人所知。 “臨床醫生必須抓住這個想法，”艾希勒說。“在我們對待時，我們必須確定患者的經歷 - 無論好壞 - 必須以某種方式反饋給決策者，並為長期知識的產生做出貢獻。”
尋求批准
歐洲和美國在批准基因療法方面有著截然不同的法律和監管制度。 主要區別在於FDA負責監督臨床試驗，而EMA則沒有。 為了在歐盟的28個成員中進行臨床試驗，“你必須得到主管當局和該成員國倫理委員會的批准，”巴里說。您還必須獲得使用轉基因生物（GMO）的批准。 然而，“臨床試驗指令和GMO指令在每個國家的翻譯略有不同，”她指出。
此外，在歐洲和美國，參與決策的結構不同，Eggimann說。 在EMA，來自各州的委員會成員會面以做出有關營銷批准的決定。 在FDA，相應部門的審核人員在整個生命週期中都會跟踪候選藥物。
但是這兩個機構採用類似的數據驅動方法來評估藥物安全性和有效性，通常在這個過程中積極合作。 例如，他們每年都會舉行幾次基因療法的電話會議。 “我們都知道這個領域存在很多不確定因素，而且我們希望彼此保持這麼多新的發展，”艾希勒說。
兩家機構都在2018年發布了基因治療指南的重大更新。例如，FDA根據疾病類別提出了初步建議草案，從血友病，視網膜疾病和罕見疾病開始。 它還為某些製造流程和長期患者隨訪要求添加了框架草案。 EMA還徹底改革了其基因治療框架。 例如，它重新設計了關於交付機制的設計，製造，表徵和測試的指導。
“隨著該領域獲得越來越多的經驗，需要提交以開展臨床研究的內容的大致輪廓更明確地成為焦點，”High說。 “你發現這些反映在FDA和EMA提供的指導文件中。”
基因治療開發人員擔心這些機構缺乏足夠的專家來處理細胞和基因治療的新浪潮，FDA估計到2021年每年將達到1000例。“他們沒有足夠的人來處理這種工作量，“高說。
“對於FDA來說，問題始終圍繞著預算，並且能夠擁有適當的技術和人員來履行他們的承諾，”位於康涅狄格州丹伯里的全國罕見疾病組織總裁Peter Saltonstall說。
基因治療仍處於早期階段，但到目前為止，開發人員通常會將這兩個機構視為合作夥伴。 “我根本沒有把這些機構視為障礙，”拜恩說。 “他們現在擁有如此多的與讚助商互動的機制，他們總是與讚助商聯繫，以推動這些代理商的發展。”
Eggimann同意。 “監管機構一直非常支持創新和基因治療，他們非常渴望學習，”她說。 “我們的挑戰來自科學的新穎性，而不是來自監管方面。”
同時，治療方法繼續向前發展。 其中包括AVXS-101，一種來自伊利諾斯州Bannockburn的AveXis的基因療法。 AVXS-101在治療脊髓性肌萎縮的早期臨床試驗中寄予厚望，這是一種影響兒童的破壞性神經退行性疾 病。 2018年10月，AveXis向FDA和EMA申請上市 - 這是基因治療從實驗室到診所的另一個橋樑。
資料來源：https://translate.google.com/translate?hl=zh-TW&sl=en&u=https://www.nature.com/articles/d41586-018-07641-1&prev=search
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大學城私募投資基金項目--聯合大健康產業生醫綜合園區
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2018年12月12日 星期三
雪花能告訴我們癌症如何在體內傳播？
Findings suggest novel approaches in drug therapy to treat cancer and other diseases
研究結果提出了治療癌症和其他疾病的藥物療法的新方法
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| 顯微鏡下的雪花顯示了研究人員在基因表達調控網絡中發現的分形特性。 照片ISTOCK |
The answer, according to a team of researchers at the USC Viterbi School of Engineering, may revolve around fractals, the infinitely complex patterns found in nature.
Trees, rivers, coastlines, mountains, clouds, snowflakes and hurricanes are all displaying or obeying fractal rules. A fractal description of many things is a story about how they grow.
貝殼，閃電和英國海岸線能告訴我們關於癌症的新藥嗎？
根據USC Viterbi工程學院的一組研究人員的說法，答案可能圍繞分形，即自然界中發現的無限複雜模式。
樹木，河流，海岸線，山脈，雲彩，雪花和颶風都在顯示或遵守分形規則。 許多事物的分形描述是關於它們如何成長的故事。
在這種情況下，分形還可以幫助描述胰島素表達的控制如何發出血糖調節的信號，或者如何像癌症一樣在身體中傳播的東西和正確的工具來阻止它。
傳統的數學不能充分模擬多個基因在多個時間框架內的相互作用 - 這是任何抗癌藥物的必要基礎。 該研究發表於明謝謝電子工程系的Mahboobeh Ghorbani，Edmond Jonckheere和Paul Bogdan的“生理學前沿” ，是第一項研究基因表達的記憶，交叉依賴和分形的研究。
基因表達是一個嚴格調節的過程，允許細胞響應其不斷變化的環境。 它使我們DNA中存儲的信息能夠在復雜的生物系統中流動。 沒有基因表達，細胞就不存在。
不幸的是，據Ghorbani博士稱。 波格丹網絡物理系統集團的候選人：“現有的模型基於非線性方程，可以告訴我們哪個基因對某種疾病負責，而不是這些基因如何相互作用。”
“現有模型的問題在於它們只能看到網絡的一部分。”
研究人員通過闡明這些尚未開發的數學工具的基本特徵奠定了初步的基礎。 Ghorbani開發了該軟件，用於檢測和預測兩種活細菌中的基因與基因的相互作用：大腸桿菌和釀酒酵母，通常稱為麵包酵母。
他們的研究結果不僅表明基因表達存在記憶，而且表明基因表達在基因間的相互作用中表現出分形和長程交叉依賴特徵。
如果世界看起來像一個分形，不斷變化的可預測模式，很可能是因為自然界中的許多物體具有分形結構（例如通過冪定律）。 此外，共同依賴可以解釋兩個癌細胞如何在一組中協同工作但在另一組中相互殺死。 或者，科學家如何設計腫瘤細胞以殺死他們自己的類型。 記憶允許我們將DNA視為一個程序 - 一組不斷互相檢查的指令。 換句話說，我們的DNA編程中沒有任何內容是隨機的。
“目前存在於基因調控網絡上的數學模型並不能滿足這些功能，”電氣工程系統助理教授波格丹說。
“調查基因表達的動態使我們能夠理解驅動生物有機體的機制和模式，”Ghorbani說。 “這些知識從科學和工程角度幫助我們，因為我們可以利用它來檢測異常或疾病。 然後，我們可以設計細胞來執行特定任務，例如用於癌症治療的藥物輸送。“
當科學家為某種特定疾病設計治療時，他們不能同時考慮一種特定的基因行為，而是如何在多個時間尺度上與其他基因相互作用。 否則他們最終只會處理局部缺陷。
“我們最終說：'我們開發了一種藥物來對抗這種癌症，但後來發現了癌症的另一種方式'，”波格丹說，引用一個例子，患者接受一種癌症的治療，但後來發展為另一種類型的癌症。
“並不是因為癌細胞已經遷移，或者癌症以某種方式超過了我們，”他說。 “如果我們不使用正確的工具提出正確的問題，那就太聰明了。”
資料來源：https://viterbischool.usc.edu/news/2018/12/what-can-a-snowflake-teach-us-about-how-cancer-spreads-in-the-body/
資料來源：https://viterbischool.usc.edu/news/2018/12/what-can-a-snowflake-teach-us-about-how-cancer-spreads-in-the-body/
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