2018年12月6日 星期四

不在DNA中:在單細胞古細菌中發現的表觀遺傳學


研究人員: 發現可以加速人類表觀遺傳學的研究
日期: 2018年12月3日 
資源:內布拉斯加大學林肯分校 
摘要:
    研究人員已經報導了在稱為古細菌的單細胞生物中的表觀遺傳學的第一個實驗證據。 作者說,古細菌的簡單性 - 以及它們的細胞在某些重要方麵類似於真核生物的事實 - 可能使研究人員能夠比以前更快,更容易地研究人類中的表觀遺傳問題。 

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正如PNAS雜誌所詳述的那樣,內布拉斯加州的Sophie Payne及其同事報告了單細胞古細菌中表觀遺傳學的第一個實驗證據。 古細菌的簡單性,以及它們的細胞在某些重要方麵類似於真核生物的事實,可能使研究人員能夠比以前更快,更便宜地研究人類中的表觀遺傳問題。 研究人員說,這一發現也引發了對錶觀遺傳學出現的質疑。
圖片來源:Greg Nathan | 內布拉斯加大學林肯分校

內布拉斯加大學林肯分校的研究人員發現了一種革命性的證據,證明在復雜生物體中起作用的進化現像也在其單細胞,極端愛好的同行中發揮作用。

物種通常通過連續世代遺傳的DNA突變而進化。 幾十年前,研究人員開始發現多細胞物種也可以通過表觀遺傳學進化:這些特徵不是源於遺傳變異,而是源於控制生物體DNA獲取的細胞蛋白質的遺傳。

因為這些蛋白質可以響應生物體環境的變化,表觀遺傳學依賴於自然與培育之間的薄弱邊界。 它的證據只出現在真核生物中,即包含動物,植物和其他幾個王國的多細胞生命領域。

但來自內布拉斯加州的Sophie Payne,Paul Blum及其同事的一系列實驗表明,表觀遺傳學可以傳遞一種古細菌的極端耐酸性:微觀的單細胞生物,與真核生物和細菌共有特徵。

“令人驚訝的是,它存在於這些相對原始的生物體中,我們知道它們是古老的,”布魯姆,內布拉斯加州生物科學教授查爾斯貝西說。 “我們一直認為這是一種(進化上的)新事物。但表觀遺傳學並不是地球上的新生。”

研究小組在Sulfolobus solfataricus中發現了這種現象,這是一種食用硫的物種,在黃石國家公園沸騰的醋酸性泉水中茁壯成長。 通過在幾年內將物種暴露於增加的酸度水平,研究人員進化出三種菌株,其耐受性比其黃石祖先高178倍。

其中一種菌株在其DNA中沒有突變的情況下進化出抗性,而另外兩種菌株在相互排斥的基因中發生突變,這些基因不會導致耐酸性。 當團隊破壞被認為控制抗性相關基因表達的蛋白質時 - 讓DNA本身保持不變 - 這種抗性在後代中突然消失。

“我們預測它們會發生突變,我們會跟踪這些突變,這會告訴我們是什麼導致了極端的耐酸性,”Blum說。 “但這不是我們發現的。”

雖然表觀遺傳學對於人類中一些最俱生產力和破壞性的生理過程至關重要 - 細胞分化為約200種類型,即癌症的發生 - 但在真核生物中研究仍然很困難。

Blum說,古細菌的簡單性,以及它們的細胞在某些重要方麵類似於真核生物的事實,應該允許研究人員比以前更快,更便宜地研究表觀遺傳問題。

“我們不知道是什麼改變了人類改變表觀遺傳特徵的轉變,”布魯姆說。 “而且我們肯定不知道如何經常扭轉它。這是我們要追求的第一件事:如何打開它,如何關閉它,如何讓它轉換。這對你有好處考慮(管理)我們的特徵或植物的特性。“

佩恩說,這一發現也引發了一些問題,特別是關於真核生物和古生菌如何採用表觀遺傳學作為遺傳方法。

生物科學博士生佩恩說:“也許他們都擁有它,因為它們與擁有它的共同祖先不同。” “或許它可能會進化兩次。從進化的角度來看,這是一個非常有趣的概念。”
Blum表示,該團隊同樣對錶觀遺傳學是否以及如何解釋為什麼沒有已知的古細菌引起疾病或如同細菌那樣對其兄弟進行抗生素武裝的戰爭一樣感到好奇。
“那個世界沒有抗生素,”他說。 “為什麼會這樣?我們認為它與表觀遺傳學有關,所以它們之間的相互作用與細菌根本不同。”

Blum說,這一發現還引入了一個更廣泛的問題。

“他們有這個好處有什麼好處?我們不知道。”

故事來源:
材料由內布拉斯加大學林肯分校提供。 








2018年10月23日 星期二

藥物雞尾酒幾乎使蠕蟲的壽命延長一倍

蠕蟲中延長生命的作用有朝一日會轉化為延緩人類衰老的治療方法

日期:
    2018年10月22日 
資源:
    耶魯大學國立大學 
摘要:
    一個研究小組發現了一種藥物組合,可以增加秀麗隱桿線蟲的健康壽命。 該團隊管理了針對不同老化途徑的組合化合物。 結果顯示,兩種藥物對協同地延長了蠕蟲的平均壽命,並且與第三種化合物相結合,平均壽命幾乎翻了一倍,這一效果大於先前報導的任何藥物干預成年動物的任何壽命延長。 
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完整的故事

本研究中使用的秀麗隱桿線蟲的顯微鏡圖像。
圖片來源:圖片由Jan Gruber博士提供。

來自耶魯 - 新加坡國立大學的首席研究員Jan Gruber博士領導的一組研究人員發現了一種藥物組合,不僅可以延長微型蠕蟲秀麗隱桿線蟲 ( 秀麗隱桿 線蟲 )的健康壽命,還可以延緩它們的衰老速度。 ,這一發現有朝一日可能意味著人類更長壽,更健康的生活

該研究於2018年10月8日發表在同行評審的國際期刊“ 發育細胞”上,為進一步研究設計在哺乳動物中產生相同效果的藥物組合奠定了重要的基礎。

“世界上許多國家,包括新加坡,都面臨著與人口老齡化有關的問題,”Gruber博士說,他的實驗室和研究團隊發現了這一問題。 “如果我們能夠找到延長健康壽命和延緩人們老齡化的方法,我們就能抵消人口老齡化帶來的不利影響,為各國提供醫療和經濟效益,同時為人民提供更好的生活質量。”

Gruber博士是耶魯大學國立大學科學(生物化學)助理教授,新加坡國立大學(新加坡國立大學)Yong Loo Lin醫學院生物化學系助理教授。 該研究由Gruber博士的研究團隊與新加坡國立大學生命科學研究所新加坡脂質組學孵化器(SLING)的研究人員合作完成。

Gruber博士的研究小組希望通過結合針對已知會影響壽命的多種途徑(潛在的生物機制)的藥物,找出可以延長健康壽命的程度。 例如,藥物雷帕黴素目前在器官移植後施用,以防止身體的免疫系統拒絕移植的器官,但其他研究小組的先前實驗表明,它延長了許多生物的壽命,包括C. elegans蠕蟲,果蠅和老鼠。

格魯伯博士的團隊管理著兩種或三種化合物的組合,這些化合物針對不同的秀麗線蟲老化途徑。 結果顯示,兩種藥物對特別延長了蠕蟲的平均壽命,超過了每種藥物,並且與第三種化合物組合使用的平均壽命幾乎翻了一番。 這種效應大於先前已報導用於成年動物的任何藥物干預的任何壽命延長。

藥物治療對蠕蟲的健康沒有不良影響。 研究人員還發現,在所有年齡段,經過治療的蠕蟲更健康,並且在已經延長的壽命中花費更大比例的健康狀況。

這是潛在的未來人類老齡化干預的重要一點,因為增加的健康跨度,而不僅僅是增加的壽命,將具有顯著的醫療和經濟效益。 格魯伯博士說:“我們不僅可以從長壽中受益,而且還可以在這些年中免於患上與年齡有關的疾病,如關節炎,心血管疾病,癌症或阿爾茨海默病。” “這些疾病目前需要非常昂貴的治療,因此長期健康的經濟效益將是巨大的。” 他引用2017年的一項研究,該研究表明,如果美國公民的老齡化率下降20%,美國政府將在未來50年內節省7.1萬億美元的公共醫療費用。

Gruber博士的實驗室還與Yale-NUS科學副教授(生命科學)Nicholas Tolwinski合作,他也是新加坡國立大學科學系生物科學系的助理教授,並發現了一種果蠅(Drosophila melanogaster) )用類似的藥物雞尾酒治療也經歷了顯著的壽命延長。 兩個這樣的進化上不同的生物經歷相似的壽命延長表明,調節這些藥物在衰老上的相互作用的生物學機制是古老的,使得老化途徑之間的類似相互作用更可能成為人類的目標。

根據格魯伯博士的說法,這項研究是一項原理驗證,表明針對多種衰老途徑的藥物干預是一種有前途的減緩衰老和大大延長成年動物健康壽命的策略。

本研究的下一步將集中在三大領域。 第一個是擴展這種方法,目的是設計比本研究中開發的干預措施更有效的干預措施。 第二個領域將涉及確定藥物如何相互作用以延緩衰老和延長壽命的分子和生物學機制,以開發計算機模型來模擬這些相互作用,使研究人員能夠通過計算機建模測試數千種組合。 這一系列研究的最終目標是開發足夠安全的藥物干預措施,這是世界上許多其他研究團隊追求的目標。

故事來源:

材料由耶魯大學提供。 注意:可以針對樣式和長度編輯內容。

期刊參考 :

    Tesfahun Dessale Admasu,Krishna Chaithanya Batchu,Diogo Barardo,Li Fang Ng,Vanessa Yuk Man Lam,Linfan Xiao,Amaury Cazenave-Gassiot,Markus R. Wenk,Nicholas S. Tolwinski,Jan Gruber。 藥物協同作用通過IGF和SREBP脂質信號減緩衰老並改善Healthspan 。 發育細胞 ,2018年; 47(1):67 DOI: 10.1016 / j.devcel.2018

來源:https://www.sciencedaily.com/releases/2018/10/181022122926.htm


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2018年10月15日 星期一

工程師開發三維印刷細胞的過程,以產生人體組織,如韌帶和肌腱


Engineers develop process to 3-D print cells to produce human tissue such as ligaments and tendons

猶他大學生物醫學工程助理教授Robby Bowles及其團隊開發了一種3D打印細胞的方法,用於生產韌帶和肌腱等人體組織,從而大大提高患者的康復率。 韌帶,肌腱或椎間盤破裂嚴重受損的人可以簡單地打印新的替換組織並最終植入受損區域。 3D打印方法涉及從患者自身體內脂肪中取出乾細胞並將其印刷在一層水凝膠上以形成肌腱或韌帶,該肌腱或韌帶隨後在植入之前在培養物中體外生長。 圖片來源:Dan Hixson /猶他大學工程學院。



憑藉今天的技術,我們可以進行3D打印雕塑,機械零件,假肢,甚至槍支和食品。 但是,猶他大學生物醫學工程師團隊已經開發出一種方法,用於3D打印細胞生成人體組織,如韌帶和肌腱,這一過程將大大提高患者的康復。 根據發表在組織工程雜誌上的一篇新論文,C部分:方法 ,一個韌帶,肌腱或椎間盤破裂嚴重受損的人可能只是打印出新的替代組織並最終植入受損區域。

“它將允許患者在沒有額外手術的情況下接受替代組織,而無需從其他部位收集組織,這些組織有其自身的問題來源,”猶他大學生物醫學工程助理教授羅比鮑爾斯說,他與論文共同撰寫了該論文。前U生物醫學工程碩士生David Ede。

花了兩年時間進行研究的3D打印方法包括從患者體內的脂肪中取出乾細胞,然後將它們印在一層水凝膠上,形成肌腱或韌帶,然後在體外進行培養。植入。 但這是一個極其複雜的過程,因為這種結締組織由複雜模式的不同細胞組成。 例如,構成肌腱或韌帶的細胞必須逐漸轉移到骨細胞,以便組織可以附著在骨骼上。

“這是一種以非常可控的方式創建一種模式和細胞組織的技術,而這種技術是您無法使用以前的技術創建的,”Bowles談到了印刷過程。 “它允許我們非常具體地將細胞放在我們想要的地方。”


為此,Bowles和他的團隊與位於鹽湖城的Carterra公司合作,該公司開髮用於醫藥的微流體裝置。 研究人員使用了Carterra的3D打印機,通常用於打印抗體用於癌症篩查應用。 但Bowles的團隊為打印機開發了一種特殊的打印頭,可以按照他們需要的受控方式放置人體細胞。 為了證明這一概念,該團隊打印出了一種發光熒光色的轉基因細胞 ,以便最終產品可視化。

目前,患者的替代組織可以從患者身體的另一部分或有時從屍體收穫,但是它們可能質量差。 脊椎盤是具有骨界面的複雜結構,必須重建以便成功移植。 這種3D打印技術可以解決這些問題。

專門從事肌肉骨骼研究的Bowles表示,該技術目前用於製造韌帶,肌腱和脊椎盤,但“它確實可以用於任何類型的組織工程應用,”他說。 它也可以應用於整個器官的3D打印,研究人員多年來一直在研究這個想法。 Bowles還表示,打印頭中的技術可以適用於任何類型的3D打印機。




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2018年10月2日 星期二

One Drop的Apple Watch應用程序顯示出穿戴式健康設備的趨勢

發佈時間:2018年10月2日 作者Alex Keown

charnsitr / Shutterstock.com



隨著可穿戴設備數量的不斷增長,個性化醫療的重要性不斷提高,並且能夠監控健康數據已被證明是人們的一項重要願望。

對於糖尿病患者而言,擁有能夠追踪葡萄糖水平和疾病管理中的其他因素的裝置可能是一個重要的好處。 9月,數字醫療公司One Drop通過將糖尿病管理監控系統與Apple Watch 配對,加大了產品質量。

配對使One Drop系統成為唯一可直接連接Apple Watch的無線血糖監測系統。 在宣布與Apple設備合作時,One Drop表示繼續提供“最簡單,最優雅,最易獲取的解決方案”來支持其客戶和糖尿病患者。

此舉是在One Drop和Companion Medical 集成他們的平台之後不久,為用戶提供他們選擇的應用程序的更有用的數據集。 這些公司現在將發運One Drop | 他們在8月份公佈了Chrome藍牙血糖儀,每個符合條件的Companion Medical InPen都不會給用戶帶來額外費用。 Companion的InPen是一款智能胰島素筆,配有集成的糖尿病管理應用程序。

One Drop在其最新發布的關於Apple Watch應用程序的公告中指出了Apple Watch用戶的增長率 - 其中許多用戶獲得了智能手錶的健康管理能力。 去年,Apple Watch的銷售額增長了10%以上,佔智能手錶設備的一半以上。 在2018年第二季度,One Drop表示蘋果銷售了470萬部智能手錶。 佔全球市場的17%。

“One Drop的婚姻 移動和Apple Watch允許用戶準確地記錄,監控和分享他們的糖尿病數據,並將其他生物識別遙測技術直接導入One Drop,以優化他們的糖尿病管理,“One Drop說。 該設備能夠捕獲來自其他系統的數據,包括Apple HealthKit,Google Fit Fitbit,Dexcom和Companion Medical的InPen等。

One Drop宣布,它是第一家為Apple Watch推出配套應用程序的糖尿病公司。 用戶可以手動將血糖,食物,藥物和運動記錄到應用程序中。 此外,用戶還可以查看糖尿病管理的每日統計數據和目標。 One Drop還為用戶提供從One Drop |無縫傳輸血糖數據的選項 直接Chrome到Apple Watch配套應用。

“長期以來,糖尿病行業一直致力於針對臨床醫療服務提供者需求的單點解決方案和封閉系統,而不是每天使用這些系統來管理疾病的人們的需求,”首席執行官Jeff Dachis說道。 One Drop在一份聲明中說。 “我們很高興能夠為One Drop用戶提供這一令人興奮的One Drop體驗。”

One Drop不是唯一一款旨在控製糖尿病的可穿戴設備。 今年5月,總部位於加利福尼亞州的LifePlus推出了Lifeleaf,它被稱為“世界上第一個非侵入式連續血糖監測多傳感器可穿戴設備。” Lifeleaf是一款智能手錶 ,能夠連續無創地追踪糖尿病等主要的慢性健康風險。心律失常,充血性心力衰竭,COPD,睡眠呼吸暫停和高血壓。 它是一個基於雲的AI解決方案,與移動應用程序相結合,可提供基於雲的分析和實時通知。

另一種可穿戴式葡萄糖監測系統是Eversense連續葡萄糖監測系統(CGM),該系統於6月份被美國食品和藥物管理局(FDA)批准用於18歲及以上的糖尿病患者。 據該公司介紹,Eversense是第一個FDA批准的CGM系統,包括一個可植入的傳感器來檢測葡萄糖,可以佩戴長達90​​天。

7月, 雅培實驗室能夠將其FreeStyle Libre系統帶到美國。 葡萄糖監測系統自2014年起在歐洲上市,允許糖尿病患者佩戴該設備長達14天,以進行連續血糖監測。 雅培表示,FreeStyle Libre系統是市場上“持續時間最長的自我應用個人葡萄糖傳感器”



2018年9月17日 星期一

心髒病的發作:替代肌肉治療方法 ---感謝歸功幹細胞

日期:
   2018年9月12日 
資源:
    維爾茨堡大學 
概要:
    科學家們首次成功地從特殊的干細胞中產生了能脈動的心肌細胞。 它們可能為治療臟病提供一種新方法。 


 心臟病幹細胞療法


完整報告


心肌梗塞 - 通常稱為心髒病發作 - 仍然是導致死亡的主要原因之一。 根據聯邦統計局的統計,超過49,00人死於其後果。 然而,在過去的幾十年中,心髒病發作後的死亡率大大降低:根據德國心臟病學會(DGK)的數據,與20世紀90年代初相比,它在2015年之前已經減少了一半以上。 其原因包括更好的預防,治療和康復。

心髒病發作會留下疤痕


問題是:在每次心髒病發作期間,一些心肌組織死亡 - 伴隨著或多或少明顯的疤痕。 在過去幾年中,使用乾細胞通過充分發揮功能的心肌代替被破壞的組織的嘗試並沒有像預期的那樣成功。

維爾茨堡大學(JMU)研究科學家最近的研究結果顯示,治療心肌梗死的方法很新穎。 JMU解剖學和細胞生物學研究所負責人SüleymanErgün教授的研究小組專注於在血管壁中發現的一種特殊類型的干細胞。 科學家們現已在“ 循環研究 ”雜誌上發表了他們的研究成果。

來自心內血管的幫助


“我們可以首次證明人體血管壁中存在特殊的干細胞,這些幹細胞能夠在培養條件下發育成心肌細胞,”Ergün教授解釋道。 科學家們還可以證明,這些“血管壁駐留幹細胞”也存在於心腔內血管的壁上,即所謂的“冠狀血管”,並且實際上在心臟病發作時被激活以作出反應。

迄今為止的問題是,在發生梗塞的情況下,這些幹細胞沒有機會按照需要發展成心肌細胞:“我們的研究表明,這些細胞被整合到瘢痕組織中,從而失去了轉化為心臟的能力。肌肉細胞,“科學家解釋道。 儘管如此,結果仍有希望:“我們的研究結果提供了一種新的方法,因為它可以治療性地控制心內血管壁中乾細胞的行為,從而刺激它們再生被破壞的心肌組織” Ergün博士。

一種新穎的治療方法


治療師相信,如果能夠及時有效地控制心內血管中新發現的干細胞,那麼這將意味著在治療心血管疾病方面邁出了一大步。 同時,它提供了顯著降低這些疾病的治療成本的機會。 然而,科學家們的發現仍局限於實驗動物和實驗室的研究。 因此,需要進一步研究以深化在將它們用於人類之前獲得的結果。

資料來源:

材料由維爾茨堡大學提供。 原作由Gunnar Bartsch撰寫。  


期刊參考 :

    Subba Rao Mekala,PhilippWörsdörfer,Jochen Bauer,Olga Stoll,Nicole Wagner,Laurens Reeh,Kornelia Loew,Georg Eckner,Chee Keong Kwok,Erhard Wischmeyer,Mary Eleanor Dickinson,Harald Schulze,David Stegner,Ralf A. Benndorf,Frank Edenhofer, Verena Pfeiffer,Stefanie Kuerten,Stefan Frantz,SüleymanErgün。 從血管外膜駐留幹細胞產生心肌細胞 。 流通研究 ,2018年; DOI: 10.1161 / CIRCRESAHA.117.312526 

引用本頁 :  MLAAPA 芝加哥 
維爾茨堡大學。 “心臟病發作:由於乾細胞替代肌肉。” 每日科學。 科學日報,2018年9月12日。


2018年9月1日 星期六

羅格斯大學的科學家們確定了生命開始時可能存在的蛋白質



原始肽可能出現在40億年前2018年8月29日 


地球上的生命是如何產生的? 羅格斯大學的研究人員在第一個也許是唯一確鑿的證據中發現,簡單的蛋白質催化劑 - 生命的基本組成部分 - 生命的基石 - 在生命開始時可能存在。

他們對原始肽或短蛋白質的研究發表在美國化學學會雜誌上 。


在20世紀80年代末和90年代初,化學家GünterWächtershäuser假定生命始於海洋中含鐵和硫的岩石。 據Rutgers 羅伯特伍德約翰遜醫學院副教授Vikas Nanda的研究報告,Wächtershäuser和其他人預測,短肽會結合金屬,並作為生命化學催化劑的催化劑。

人類DNA由編碼長度為幾百到幾千個氨基酸的蛋白質的基因組成。 這些複雜的蛋白質 - 使所有生物都能正常運作所需 - 是數十億年進化的結果。 生命開始時,蛋白質可能更簡單,可能只有10到20個氨基酸長。 根據Nanda的說法,通過計算機建模,羅格斯大學的科學家們一直在探索早期多肽的外觀及其可能的化學功能。

科學家們用計算機模擬了一種短的12個氨基酸的蛋白質,並在實驗室進行了測試。 該肽具有幾個令人印象深刻且重要的特徵 它只含有兩種類型的氨基酸(而不是合成特定身體功能所需的數百萬種不同蛋白質的估計20種氨基酸),它非常短,並且可以在適當的條件下在早期地球上自發出現。 這種肽核心的金屬簇類似於早期地球海洋中豐富的鐵硫礦物的結構和化學。 根據先進技術和醫學中心駐地教員南達的說法,這種肽還可以反复充電和釋放電子而不會分崩離析。

“現代蛋白質稱為鐵氧還蛋白,在細胞周圍穿梭電子以促進新陳代謝,”資深作者,領導羅格斯環境生物物理學和分子生態學實驗室的 Paul G. Falkowski教授說。 “像我們研究的那樣的原始肽可能在生命的起源中發揮了類似的作用。”

Falkowski是由羅格斯大學科學家領導的NASA資助的ENIGMA項目的首席研究員,該項目旨在了解蛋白質催化劑在生命初期是如何進化的。 Nanda領導的一個團隊將描述原始肽的全部潛力,並繼續開發其他可能在生命起源中發揮關鍵作用的分子。

通過計算機,羅格斯大學的科學家們已經粉碎並解剖了近10,000種蛋白質,並精確定位了四種“生命樂高積木” - 核心化學結構可堆疊形成所有生物體內的無數蛋白質。 小原始肽可能是較長的生命樂高積木的前體,科學家現在可以進行這些肽如何在早期生命化學中起作用的實驗。

研究共同主要作者是博士後研究員John Dongun Kim和研究生Douglas H. Pike。 其他作者包括Alexei M. Tyryshkin和GVT Swapna,工作人員科學家; Hagai Raanan,博士後研究員; 和Gaetano T. Montelione ,Jerome和Lorraine Aresty主席以及分子生物學和生物化學系的傑出教授。 他還是高級技術和醫學中心的常駐教員。 


來源:https://www.sciencedaily.com/releases/2018/08/180830180101.htm

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2018年7月24日 星期二

科學家利用基因編輯降低獼猴體內有害膽固醇的水平


正常情況下,PCSK9蛋白能夠抑制受體對肝臟中過量的有害膽固醇進行移除,在臨床中,抑制PCSK9的水平就能夠降低人類機體中有害膽固醇的水平。 然而,某些高膽固醇血症患者卻不耐受這些藥物,這就提示,基因編輯或許能作為一種治療高膽固醇血症患者的手段。 研究者Lili Wang博士說道,大部分患者都會反复注射PCSK9抗體來治療疾病,這項研究中我們發現,利用基因編輯技術就能夠讓那些對抑製藥物不耐受的患者不再需要這種療法進行治療了。
基因編輯來源:互動百科

文章中,研究人員對歸巢核酸內切酶(meganuclease)進行工程化修飾,使其能夠特異性地識別並且失活PCSK9基因,隨後研究者利用腺病毒載體(AAV)來攜帶歸巢核酸內切酶干擾靈長類動物肝臟中的PCSK9基因。 研究者發現,在利用中等和高劑量AAV載體治療的動物機體中,PCSK9的水平下降了45%-84%,而且有害膽固醇的水平也下降了30%-60%,且其具有一定的臨床相關性,能夠穩定減少。

對肝臟活組織分子分析結果表明,基因編輯能夠誘發PCSK9基因中出現40%-65%的突變,更為重要的是,本文中使用的AAV載體劑量能夠在治療血友病患者的臨床試驗中安全有效地使用。 研究者James M. Wilson博士表示,當我們將AAV與工程化修飾的歸巢核酸內切酶進行配對用於編輯時,就能在​​非人類的靈長類動物中獲得令人印象非常深刻的數據,我們利用了30多年的基因療法經驗,推動了在體內進行基因編輯的轉化科學研究,同時還能強化在非人類靈長類動物中進行的早期研究以評估療法的安全性和有效性。

後期研究人員還需要進行更為深入的研究來減輕動物模型中的毒性作用以及脫靶效應的發生;除了高膽固醇血症患者以外,本文研究數據還能提示研究人員可以利用相同的技術開發治療因多種其它基因突變所誘發的廣譜性肝臟代謝疾病的新型療法。

原始出處:

Lili Wang, Jeff Smith, Camilo Breton, et al. Meganuclease targeting of PCSK9 in macaque liver leads to stable reduction in serum cholesterol. Nature Biotechnology (2018). DOI:10.1038/nbt.4182

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2018年7月4日 星期三

生物科技初創 現金為王



【明報專訊】隨着在醫療應用上的進步及突破,近年生物科技成為投資市場的焦點,不少相關股份受到市場追捧,其中有多家大型醫藥和生物科技公司作成份股的NASDAQ Biotechnology Index,過去5年由大約2000點,攀升至目前3400點水平。本港方面,香港交易所在今年4月修訂《上市規則》,容許沒有收益的生物科技初創公司落戶港股,引起投資者的關注。

與其他科技行業相似,尋求上市的生物科技公司不少是未有收益的。在沒有往績及銷售數據的情况下,評估這些公司的價值是一道難題。其中,傳統用來評估公司價值的財務比率,例如市盈率和市銷率,就不再管用。

然而,評估沒有收益的生物科技初創公司並非完全沒有先例可循。首先,現金可說是初創公司的命脈,由於未有產品和銷售收入,我們需要從公司的手頭現金,評估公司有沒有足夠資金繼續研發業務,以及有沒有融資需要,研發生物科技產品可以長達10年,愈多現金在手當然愈好。

產品多元更有優勢 減低風險

另外,不要將全部雞蛋放在同一個籃子裏。相對於研發單一產品的公司,擁有分散、應付多種疾病的潛在產品組合的公司,會比較理想。

生物科技是一個高度專業的行業,公司如果得到大型醫療保健或生物科技公司或大型基金的投資,會給投資者一定的參考價值。申請落戶本港的生物科技初創公司,亦須符合得到資深投資者投資的相關規定。此外,一些催化劑(利好或利淡),例如公司產品於各階段的臨床測試結果,或者是醫藥規管的轉變,可以對生物科技公司的股價帶來相當大的影響。

雖說生物科技是投資市場的焦點,但基於這個行業的專業性和複雜性,加上生物科技初創公司的生存率相對較低,所以並不適合缺乏行業知識,而風險承受能力較低的散戶投資者。為自己的投資負責,不要人云亦云,盲目投資。

(錢家有道由投資者教育中心負責管理,並獲教育局及4家金融監管機構支持)

www.thechinfamily.hk

[錢家有道 通識新經濟]


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台灣生技研討會於南加州洛杉磯展開

2018年6月27日 星期三

南加州台灣生技研討會將在洛杉磯分校舉行




發稿時間:2018/06/20 11:50最新更新:2018/06/20 11:50


(中央社記者曹宇帆洛杉磯19日專電)由聖地牙哥非營利組織南加台灣生物科技協會主辦,中華民國科技部贊助的第2屆南加州台灣生技研討會,定7月7日至8日在加州大學洛杉磯分校舉行。

南加台灣生物科技協會會長王琳雅說,這次科技研討會主題是「從實驗室到商業化,從東岸到西岸」,並感謝駐洛杉磯台北經濟文化辦事處科技組的支持。

駐洛杉磯辦事處科技組組長張揚展表示,加州大學系統的生醫類別專利數居全球第一,聖地牙哥更是全球生技重鎮,也是「基因體之都」。

他說,橘郡的醫材產業全球聞名,洛杉磯則是生物醫學研究重鎮,南加生技產業發展蓬勃。在南加州從事生物技術工作的台灣人眾多,也有許多生物科技新創公司,舉辦這項研討會的目的在促進產學及台美兩地生技產業的交流與合作。

研討會特別邀請台灣的工研院與生醫業界的業者,還有邀請生物科技人才交流平台BioGroup參與。

王琳雅表示,將實驗室的發現及結果商品化非常具有挑戰性,因此這屆連續兩天的會議中,分別以「生物技術領域的女性、轉譯研究、創業家、產業界的前輩、生物技術人工智慧和大數據趨勢、生涯發展」等子題,進行演講及座談。

駐洛杉磯台北經濟文化辦事處處長朱文祥屆時也將出席研討會並致詞。

台灣生物科技協會在全球已陸續成立分會,包括波士頓、休士頓、芝加哥、舊金山及南加州等。南加州分會2017年成立,並首度在聖地牙哥舉辦研討會,約有300多名專業人士參加。(編輯:陳惠珍)1070620


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