“如果你能看到時間的種子，並說出哪些穀物會生長，哪些不會生長，那麼請對我說話，”Banquo懇求莎士比亞的“麥克白”中的女巫，為自己和他最親密的朋友麥克白尋求洞察未來。
生物製藥行業的觀察者，高管，尤其是投資者經常表現出與一年即將結束時相同的願望，這就解釋了為什麼通常有一波新聞文章和評論試圖根據即將到來的12個月來預測來年的事件結束。
2018年獲得了多項一流的批准，包括Alnylam的Onpattro™（patisiran） ，首次獲得FDA授權的RNA干擾（RNAi）處理，以及炙手可熱的風險資本融資和強大的首次公開募股（ IPO）活動，包括由生物技術藥物開發商和全球合同研究組織發起的有史以來規模最大的IPO。
但隨著美國和中國經濟活動放緩的跡象，英國在歐盟的未來持續存在不確定性，以及圍繞醫療服務提供，特別是治療價格的未解決問題，2019年是否會如此良好仍有待觀察生物製藥一年，2018年在很多方面。
以下是專家和其他與行業有關的其他生物製藥相關趨勢的清單，如GEN採訪中所述，或最近幾週的報告和其他公開聲明。
1.癌症免疫療法
追踪癌症免疫治療和更廣泛的生物製藥行業發展的Loncar Investments首席執行官Brad Loncar告訴GEN，他預計2019年癌症免疫治療的發展將超過過去已進入市場的嵌合抗原受體（CAR）T細胞。一年左右，面向下一代細胞治療產品，多為同種異體產品。
“這個領域的最終標誌是Allogene Therapeutics，”Loncar說，指的是同種異體CAR-T療法的創業開發商，該療法於2018年4月以3億美元融資，然後在9月通過完成可轉換票據的私人融資。
Allogene的開發流程包括由UCART19領導的7名候選人，UCART19是Pfizer與Servier合作開髮用於治療表達CD19的血液系統惡性腫瘤的I期同種異體CAR-T候選者，最初的重點是複發/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）。 輝瑞將從Servier和Cellectis獲得許可的UCART19和16名臨床前CAR-T候選人交給Allogene，該公司表示計劃與前美國權利持有人Servier合作，在2019年下半年開始對ALL的UCART19進行潛在的註冊試驗。
12月3日，Allogene和Servier在兩項正在進行的UCART19第一期研究中大肆宣揚積極的臨床數據，結果顯示67％的患者（21例中有14例）完全緩解（CR）或完全緩解，血液回收不完全（CRi）。 “我們對此分析中報告的數據非常鼓舞，這些數據要求進一步開發UCART19，”Servier腫瘤學主任，醫學博士，帕特里克斯特拉斯在一份聲明中說。
Loncar表示，2019年也是開發雙特異性抗體（bsAbs）的重要一年。 他引用了Regeneron Pharmaceuticals的bsAb候選REGN1979，該公司在12月1日至4日在聖地亞哥舉行的2018年美國血液學會（ASH）年會上提出了積極的第一階段概念驗證數據。
根據Regeneron的研究，接受REGN1979劑量為5 mg-40 mg治療的1~3級復發或難治性濾泡性淋巴瘤經過大量預處理的患者經歷了100％的總體緩解率（ORR），包括8個完全緩解[CR]和2個部分緩解[ PR]，而90％的反應者在治療期間保持了反應。
根據這些數據，Regeneron說，它計劃在2019年開始一項潛在的註冊II期試驗，該試驗調查REGN1979在復發或難治性濾泡性淋巴瘤中的作用。
2.兼併與收購（併購）
最近幾個月股票市場的暴跌還沒有影響幾個促使生物製藥公司或公司影響生物製藥的兼併和收購（M＆A）的因素。
Informa Pharma Intelligence的副總裁兼交易負責人Steven Muntner告訴GEN ，截至12月11日，2018年在生物製藥領域發生了約2650億美元的併購活動 - 比2017年全年的2100億美元增長26％。
“從併購角度來看，市場似乎並沒有真正放緩。 交易類型可能正在轉變，但看起來市場本身並沒有放緩，“蒙特納說。
Muntner表示，推動併購交易的一個因素是，越來越多的公司希望通過剝離非核心或外圍資產來縮小其治療重點。
最近幾週，Mallinckrodt透露計劃將其專業仿製藥業務和活性藥物成分業務以及Amitiza®（魯比前列酮）推向股東，該公司宣稱是便秘和腸易激綜合徵（IBS）的適應症。將於2019年下半年或更早完成。 拜耳表示，它正在權衡退出動物健康業務的選擇權，這些選擇權正在重組中進行探討，該重組將在2021年底之前消除全球約12,000個就業崗位 。
“許多公司正在重新確定其投資組合的優先級。 他們真的決定'我們應該專注於某些領域，'“蒙特納說。 “我們所看到的，我認為我們可能會看到的更多，是大公司的剝離和剝離，因為他們繼續專注於更多。 然後作為回報，他們會做更多的併購，並且他們會更好地獲得符合他們專業的東西，而不是試圖專注於一切。“
Muntner表示，生物製藥併購的另一個推動因素預計將持續到2019年，這是非傳統“破壞性”交易的崛起。 2018年期間，其中包括1月30日推出的亞馬遜 - 伯克希爾哈撒韋 - 摩根大通公司員工醫療保健企業以及Cigna以670億美元收購Express Scripts，並於12月20日完成。
美國哥倫比亞特區地方法院高級法官理查德·J·萊昂表示，他正在考慮延遲批准這筆交易，另一項具有破壞性的協議是CVS與Aetna的6,000億美元合併，該合併於12月初遇到阻力。儘管它被美國司法部批准。 12月21日，萊昂法官接受了一項CVS動議，讓Aetna在關鍵人員，定價和產品決策中保留說出口，同時繼續審查擬議的合併。
3.數字治療學
根據近年來的進展，特別是2018年的進展，預計治療和電子產品將建立越來越密切的聯繫。
FDA 批准了Teva Pharmaceutical Industries的ProAir®Digihaler™ （硫酸沙丁胺醇117 mcg）吸入粉末，從2018年開始。 根據Teva的說法，呼吸數字治療儀是第一款也是唯一一款內置傳感器和配套移動應用的數字吸入器，旨在為哮喘和COPD患者提供吸入器使用信息。 ProAir Digihaler適用於治療或預防4歲及以上患有可逆性阻塞性氣道疾病的患者的支氣管痙攣，以及預防4歲及以上患者的運動性支氣管痙攣（EIB）。
3月，美國食品和藥物管理局為阿斯利康的Symbicort®氣溶膠哮喘吸入器的數字醫療公司Adherium的Smartinhaler TM傳感器的場外交易（OTC）銷售提供了510（k）許可。
在此期間， 數字治療聯盟行業聯盟於10月將數字治療定義為包括“向由高質量軟件程序驅動的患者提供基於證據的治療干預以預防，管理或治療醫學疾病或疾病的治療” 。 它們可單獨使用或與藥物，設備或其他療法配合使用，以優化患者護理和健康結果。“
該聯盟的成員包括五個生物製藥巨頭：拜耳，勃林格殷格翰，默克公司，諾華公司和賽諾菲公司。
諾華公司負責數字業務開發和許可的副總裁兼全球負責人Jeremy Sohn在6月4日至7日在波士頓舉行的生物技術創新組織（BIO）2018國際年會上的一次小組討論中表示，藥物正在超越眾所周知根據MobiHealthNews的說法，Sohn說，“正如FDA將告訴我們的那樣，這一點始終是不變的，它是關於數據驅動的過程，它可以讓我們證明功效和真相。”
根據ResearchandMarkets週五公佈的“ 數字治療報告2018-2025 ”報告，2016年底數字治療投資達到1796億美元，預計到2025年底將增長到5366億美元。
根據Rock Health的數據顯示2017年投資56億美元，2018年上半年投資34億美元，普華永道預計2017 - 2018年將對數字醫療企業進行120億美元的風險投資。
“2019年，新進入者和生物製藥和醫療器械公司將向市場推出新的數字療法和互聯健康服務，幫助患者改變行為，為醫療服務提供者提供實時治療見解，並為保險公司和雇主提供更有效管理的新工具受益人的健康狀況，“普華永道稱。
4.細胞和基因治療
涉及再生醫學開發者的交易活動 - 包括專注於細胞和基因治療和組織工程的公司 - 在2018年期間升溫。在過去一年的前三個季度，根據Informa Pharma Intelligence，涉及這些的併購交易中的預付款為189億美元。公司已經發生 - 與2017年全年的135億美元相比，2016年僅為10億美元。
“兩年內有10億到190億美元？ 我不得不說，這顯然是一個驅動因素，“Informa Pharma Intelligence的Steven Muntner評論道。
今年最大的基因治療協議是Novartis 以87億美元收購AveXis ，於5月15日完成。該交易擴大了Novartis的神經科學組合及其在基因治療方面的應用 ，其中有望成為1型脊髓性肌萎縮症（SMA），AVXS-101 。 在細胞治療方面，Celgene在1月22日宣布並於3月6日完成的交易中以90億美元收購了Juno Therapeutics及其嵌合抗原受體（CAR）T細胞和TCR（T細胞受體）治療的管道。
另一項大型細胞治療正在進行中：GlaxoSmithKline（GSK）於12月3日表示計劃向Tesaro支付約51億美元 ，該公司每天銷售一次口服聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑製劑Zejula™（niraparib）。 雖然今年早些時候Tesaro首席執行官Lonnie Moulder承認，整個PARP抑製劑類別的醫生接受程度低於預期，但他表示相信抗癌類別最終會反彈 - 這是GSK所共有的信心。
“然而，細胞治療和相關技術的巨大樂觀情緒普遍存在，並且正是在這個領域，估值仍在測試中，”EvaluatePharma在其Vantage 2019預覽報告中指出並警告說。 “未經證實的技術公司能夠在多大程度上保持明年的十億美元以上的估值，這將標誌著經濟衰退的深度。”
估值較高的公司包括Allogene和CRISPR Therapeutics，該公司於11月擴大了對MaxCyte細胞工程技術的權利，通過擴大公司的合作夥伴關係，擴展至3月，開發了免疫腫瘤學中基於CRISPR-Cas9的細胞療法。 2017年。擴大的伙伴關係的價值沒有披露。
根據Informa編制並於11月由再生醫學聯盟發布的季度數據，2018年前三季度涉及再生醫藥公司的全球融資總額為107億美元，比2017年第一季度至第三季度增長40％。總計包括2.8美元第三季度增加了10億美元，比2017年7月至9月增加了59％。
5.生物製藥投資
華爾街對生物製藥庫存的價格貶值有多嚴重？ 由生物製藥股票組成的三隻主要交易所交易基金（ETF）在2018年期間下跌。
截至12月26日，iShares Nasdaq Biotechnology ETF（IBB）報收於94.81美元，較去年同期的107.44美元下跌12％。 Invesco Dynamic Pharmaceuticals ETF（PJP）收於61.33美元，較去年同期下跌6％，從64.96美元下跌，而First Trust紐約證券交易所Arca Biotech ETF（FBT）從2017年12月21日的125.22美元下跌3％至121.24美元。
儘管有這些下降，近60％的投資者，高管和其他人回應12月7日發布的Biotech Showcase™調查表示，他們預計最近幾個月的股市波動會影響2019年的整體生物技術投資。投資者購買的浪潮。
調查受訪者還證實了一對全球投資觀念，其中多數（45％）預測，與包括英國，德國，比利時 - 荷蘭在內的全球生物技術熱點相比，2019年中國生物技術投資資金增幅最大 - 盧森堡（“比荷盧”），日本，法國，斯堪的納維亞半島，韓國，以色列和新加坡。
對中國持樂觀態度的一個關鍵原因 - 儘管由於債務增加及其與美國的貿易戰經濟放緩，但香港交易所採取了允許收入前生物製藥公司上市的規定。
Loncar Investments的Brad Loncar表示，今年有17家生物技術公司在香港申請首次公開募股（雖然並非所有公司都是預收入），其中有6家公司已經開展業務。 其中六個是創造收入的無錫AppTec，本月早些時候在香港交易所籌集了約10億美元，而該公司在5月份在上海證券交易所首次公開募股籌集了3.543億美元。
雖然英國排名第二，10％的投資者和高管預測樂觀，但更大比例的投資者（75％）表示他們預計英國的投資會減少，如果符合預期它會通過離開歐盟實施“脫歐”三月。
來源：https://www.genengnews.com/a-lists/5-biopharma-trends-to-watch-in-2019/
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